Une nouvelle thérapie destinée à traiter la forme la plus fréquente de l’hémophilie s’est révélée prometteuse pour les 16 hommes participant à un essai clinique. C’est ce que rapportent des chercheurs ce 10 septembre dans The New England Journal of Medicine.
L’hémophilie est une maladie héréditaire liée au chromosome X qui peut prendre plusieurs formes mais, dans tous les cas, se traduit essentiellement par une perturbation du processus de coagulation du sang, de sorte qu’un traumatisme minime peut entraîner un saignement prolongé, par exemple. L’hémophilie A toucherait environ 1 homme sur 6000, tandis que l’hémophilie B, plus rare, affecterait 1 homme sur 30 000, selon l’Association française des hémophiles.
Alléger le fardeau des patients
Actuellement, les traitements qui consistent à prévenir les saignements nécessitent que les malades s’injectent par perfusion le facteur de coagulation absent de leur organisme et ce, plusieurs fois pas semaine. “Grâce à ce que les spécialistes considèrent comme une prouesse de bio-ingénierie, les chercheurs ont réussi à créer une protéine de fusion qui devrait permettre d’allonger l’intervalle entre les traitements, pour le faire passer à quelques jours, voire à une semaine”, rapporte le site US News.
Cette nouvelle thérapie n’a pas encore fait l’objet d’un essai clinique à grande échelle, mais la durée prolongée de l’effet des facteurs de coagulation exalte de nombreux chercheurs. “Les perfusions fréquentes peuvent être un énorme fardeau pour les patients”, fait remarquer à Science Barbara Konkle, hématologue à l’institut de recherche Bloodworks Northwest et première auteure de la nouvelle étude. “Elle et d’autres personnes sur le terrain ont concentré leurs efforts sur les moyens de réduire cette charge”, explique la revue scientifique.
Dans un éditorial accompagnant la sortie de l’étude, Pier Mannucci, hématologue à la Polyclinique de Milan, assure que cette étude “marque potentiellement une avancée cliniquement significative, nonobstant certaines questions qui demeurent ouvertes”. La phase III de l’essai clinique impliquant un grand nombre de patients devrait permettre de répondre à ces questions. Si cette ultime phase confirme les promesses de la nouvelle thérapie, l’institut de recherche Bloodworks Northwest espère soumettre ses données à l’autorité américaine de réglementation des médicaments (FDA) dans le but d’obtenir une autorisation de mise sur le marché d’ici à 2022.
September 10, 2020 at 06:53PM
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Un nouvel espoir pour le traitement de l'hémophilie - Courrier International
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