– Désignation basée sur les données de la phase II et renforçant le besoin important de traitement pour les HR-MDS –– Le pevonedistat pourrait devenir la première nouvelle option de traitement pour le HR-MDS depuis plus d'une décennie –Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE:4502/NYSE:TAK) a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) américaine avait accordé la désignation de traitement innovant à son médicament expérimental pevonedistat pour le traitement des patients atteints de syndromes myélodysplasiques à haut risque (HR-MDS). Le pevonedistat, un inhibiteur très innovant de l'enzyme activant NEDD8 (NAE), pourrait être le premier nouveau traitement pour les patients atteints de HR-MDS depuis plus d'une décennie, multipliant les options thérapeutiques qui se limitaient jusqu'à présent à la seule monothérapie avec l'agent hypométhyléant (HMA). Même avec les options de traitement actuelles, les résultats pour les personnes atteintes de HR-MDS restent défavorables.La désignation de traitement innovant se base sur l'analyse finale de l'étude de phase II Pevonedistat-2001, qui a évalué le pevonedistat plus l'azacitidine par rapport à l'azacitidine seule chez des patients atteints de leucémies rares, dont le HR-MDS. La FDA a tenu compte d'un certain nombre de critères d'évaluation, notamment la survie globale (SG), la survie sans événement (SSE), la rémission complète (RC) et l'élimination de la dépendance transfusionnelle, ainsi que le profil des événements indésirables. Cette désignation indique une évolution possible dans la réponse aux besoins des personnes atteint du HR-MDS, pour lesquelles il existe peu de traitements et dont les bénéfices sont limités.« Le MDS à haut risque est associé à un pronostic défavorable, à une qualité de vie réduite avec une plus grande possibilité d'évolution vers une leucémie myéloïde aiguë, un autre cancer agressif. L'association du pevonedistat et de l'azacitidine est une approche thérapeutique prometteuse qui pourrait être la première nouvelle avancée thérapeutique pour les MDS à haut risque depuis plus de 10 ans », a déclaré Christopher Arendt, directeur du domaine thérapeutique en oncologie chez Takeda. « Nous remercions la FDA d'avoir reconnu le pevonedistat, ainsi que l'urgence d'un développement de traitements innovants répondant au besoin vital de traitement des MDS à haut risque, une population de patients ayant peu d'options ».La désignation de traitement innovant de la FDA américaine est accordée pour accélérer le développement et l'examen réglementaire des médicaments expérimentaux destinés à traiter des affections graves ou potentiellement mortelles. Les agents bénéficiant de cette désignation ont présenté des preuves cliniques préliminaires indiquant que le médicament peut démontrer une amélioration substantielle par rapport aux traitements existants concernant un ou plusieurs critères d'évaluation cliniquement significatifs.Takeda a présenté les résultats de l'essai Pevonedistat-2001 lors de sessions orales de la 56èmeréunion annuelle virtuelle de l'American Society of Clinical Oncology (ASCO) et du 25èmeCongrès annuel de l'Association européenne d'hématologie (AEH).À propos du pevonedistatLe pévonédistat est un inhibiteur innovant de l'enzyme activant NEDD8 (NAE). Dans les études précliniques, l'inhibition du NAE par le pevonedistat a bloqué la modification de certaines protéines, provoquant une perturbation de la progression du cycle cellulaire et de la survie des cellules et conduisant à la mort des cellules cancéreuses. Le pevonedistat en combinaison avec l'azacitidine a démontré une activité clinique prometteuse dans une étude de phase II sur des patients atteints de syndromes myélodysplasiques à haut risque (HR-MDS), de leucémie myéloïde chronique à haut risque (HR-CMML) et de leucémie myéloïde aiguë (LMA) et une étude de phase I sur des patients atteints de LMA. Le pevonedistat est actuellement évalué dans des études de phase III en tant que traitement de première intention pour les patients atteints de HR-MDS, HR-CMML et LMA, qui ne sont pas éligibles (inaptes) à une transplantation ou à une chimiothérapie d'induction intensive, et dans une étude de phase II sur la LMA inapte à une triple combinaison avec l'azacitidine et la venetoclax. Le pevonedistat est un médicament expérimental dont l'innocuité et l'efficacité n'ont pas été établies.À propos du MDS
Le MDS est une forme rare de cancer lié à la moelle osseuse, causé par une production irrégulière de cellules sanguines dans la moelle osseuse. Ce cancer touche le plus souvent des patients âgés, l'âge médian du diagnostic se situant entre 60 et 74 ans. Du fait de cette production irrégulière, une personne atteinte de MDS n'a pas suffisamment de globules rouges, de globules blancs et/ou de plaquettes en circulation. Les symptômes du MDS sont souvent vagues et liés à une faible numération globulaire, et peuvent se manifester par de la fatigue, des essoufflements, des ecchymoses ou des saignements faciles, une perte d'appétit, de la faiblesse, la peau pâle, de la fièvre et des infections fréquentes ou graves.Il existe plusieurs classifications de MDS - allant d'un risque très faible à très élevé - qui sont déterminées par la numération globulaire, la numération des blastes, les mutations et la cytogénétique. Les maladies à haut risque sont définies en tant que risque intermédiaire, élevé ou très élevé selon l'International Prognostic Scoring System, révisé (IPSS-R), et ces patients ont un pronostic encore plus défavorable. Environ 40 % des patients atteints de MDS-HR le transforment en LMA, un autre cancer agressif aux résultats négatifs.Engagement de Takeda en oncologie
Notre principale mission de R&D est de fournir des médicaments innovants aux patients atteints de cancer dans le monde entier grâce à notre engagement en faveur de la science, de l'innovation de pointe et de notre passion pour améliorer la vie des patients. Qu'il s'agisse de nos thérapies en hématologie, de notre solide pipeline ou de nos médicaments contre les tumeurs solides, nous avons pour objectif de rester à la fois innovants et compétitifs pour apporter aux patients les traitements dont ils ont besoin. Pour plus d'informations, visitez le site www.takedaoncology.com.À propos de Takeda Pharmaceutical Company Limited
Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE:4502/NYSE:TAK) est un leader biopharmaceutique mondial, fondé sur des valeurs et centré sur la R&D, dont le siège est au Japon. Notre société s'engage à procurer une meilleure santé et un meilleur avenir aux patients en transformant la science en médicaments hautement innovants. Takeda concentre ses efforts de R&D sur quatre domaines thérapeutiques : l'oncologie, les maladies rares, les neurosciences et la gastroentérologie. Nous réalisons également des investissements ciblés en R&D dans le domaine des traitements et des vaccins dérivés du plasma. Nous nous concentrons sur le développement de médicaments hautement innovants qui contribuent à améliorer la vie des patients en repoussant les limites des nouvelles options thérapeutiques et en exploitant notre moteur et nos capacités de R&D collaborative améliorés afin de créer un pipeline solide et diversifié. Nos employés s'engagent à améliorer la qualité de vie des patients et à travailler avec nos partenaires dans le domaine des soins de santé dans environ 80 pays.Pour de plus amples informations, rendez-vous sur le site https://www.takeda.comAvis important
Aux fins du présent avis, « communiqué de presse » fait allusion au présent document, à toute présentation orale, toute séance de questions-réponses et à tout matériel écrit ou oral abordé ou distribué par Takeda Pharmaceutical Company Limited (« Takeda ») concernant le présent communiqué. Le présent communiqué de presse (notamment toute présentation orale et toute séance de questions-réponses s'y rapportant) n'est pas destiné à, et ne constitue, ni ne représente, ni ne fait partie d'une quelconque offre, invitation ou sollicitation d'offre d'achat, d'acquisition, de souscription, d'échange, de vente ou de cession de quelconques titres ou d'une demande de vote ou d'approbation dans quelque juridiction que ce soit. Aucune action ou autre valeur mobilière n'est offerte au public par le biais du présent communiqué de presse. Aucune offre de valeurs mobilières ne sera faite aux États-Unis, sauf en vertu d'un enregistrement en vertu de la loi américaine sur les valeurs mobilières (« U.S. Securities Act ») de 1933, telle que modifiée, ou d'une exemption de celle-ci. Le présent communiqué de presse est diffusé (ainsi que toute information complémentaire qui pourrait être fournie au destinataire) sous réserve qu'il soit utilisé par le destinataire uniquement à des fins d'information (et non dans le cadre de l'évaluation d'un investissement, d'une acquisition, d'une cession ou de toute autre transaction). Tout manquement à ces restrictions peut constituer une violation des lois sur les valeurs mobilières applicables.Les sociétés dans lesquelles Takeda détient directement et indirectement des investissements sont des entités distinctes. Dans ce communiqué de presse, « Takeda » est parfois utilisé par commodité lorsque, dans un cadre général, des références sont faites à Takeda et à ses filiales. De même, les mots « nous », « notre » et « nos » sont également utilisés pour faire référence aux filiales en général ou au personnel qui travaille pour elles. Ces expressions sont également utilisées lorsqu'il n'est pas nécessaire d'identifier la société particulière ou des sociétés.Déclarations prospectives
Ce communiqué de presse et toutes informations distribuées en rapport avec ce communiqué de presse peuvent contenir des déclarations, des croyances ou des opinions prospectives concernant les activités futures de Takeda, la position future et les résultats des opérations, notamment des estimations, des prévisions, des objectifs et des plans pour Takeda. De façon non limitative, les déclarations prospectives comprennent souvent des mots tels que « cible », « planifie », « croit », « espère », « continue », « s'attend à », « vise à », « a l'intention de », « assure », « sera », « peut », « devrait », « pourrait », « anticipe », « estime », « projette » ou des expressions similaires ou leur forme négative. Ces déclarations prospectives sont fondées sur des hypothèses concernant de nombreux facteurs importants, selon la liste qui suit, qui pourraient donner des résultats réels sensiblement différents de ceux exprimés ou sous-entendus par les déclarations prospectives : les circonstances économiques entourant les activités mondiales de Takeda, notamment les conditions économiques générales au Japon et aux États-Unis ; les pressions et les développements de la concurrence ; les changements des lois et des règlements applicables ; le succès ou l'échec de programmes de développement de produits ; les décisions des autorités réglementaires et leur calendrier ; les fluctuations des taux d'intérêt et de change ; les réclamations ou les préoccupations concernant l'innocuité ou l'efficacité des produits commercialisés ou des candidats produits ; l'impact des crises sanitaires, comme la pandémie du nouveau coronavirus, sur Takeda, ses clients et fournisseurs, notamment les gouvernements étrangers des pays où Takeda exerce ses activités, ou sur d'autres facettes de ses activités ; le calendrier et l'impact des efforts d'intégration post-fusion avec les sociétés acquises ; la capacité à se défaire d'actifs n'entrant pas dans les activités essentielles de Takeda et le calendrier de ce(s) désinvestissement(s) ; et d'autres facteurs mentionnés dans le dernier rapport annuel de Takeda sur formulaire 20-F et les autres rapports de Takeda déposés auprès de l'U.S. Securities and Exchange Commission, disponible sur le site Web de Takeda à l'adresse suivante : https://www.takeda.com/investors/reports/sec-filings/ ou à l'adresse www.sec.gov. Takeda ne s'engage aucunement à mettre à jour les déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse ou toute autre déclaration prospective qu'elle pourrait faire, sauf si la loi ou les règles de la bourse l'exigent. Les résultats précédents ne sont pas un indicateur des résultats futurs et les résultats ou les déclarations de Takeda dans le présent communiqué de presse peuvent ne pas être indicatifs et ne constituent ni une estimation, ni une prévision, ni une garantie ou une projection des résultats futurs de Takeda.Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.
July 31, 2020 at 07:49AM
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Takeda Pharmaceutical : annonce que le pevonedistat a obtenu de la FDA américaine la désignation de traitement - Zonebourse.com
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